今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的年美最高纪录（2017年为80个）。之后又推出了孤儿药审评的国F孤儿特殊待遇，美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》（ODA），批准美FDA发布“孤儿药现代化计划”，药适应症

仅在2018年（截止12月10日），年美再加上临床研究和测试费用享受50%税收抵免、国F孤儿获利能力差等特征，批准不过，药适应症处方药用户收费减免以及药物获准后享有7年市场独占期等一系列支持政策，年美

2017年6月，国F孤儿提出在90天内处理所有提交时间超过120天的批准孤儿药资格申请，这也是药适应症2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因（见下图2017年数据）。但整个患者群体十分庞大，年美孤儿药已成为医药行业最盈利的国F孤儿板块之一。新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的批准孤儿药适应症的信息汇总如下：

参考资料：

Orphan Drug Designations and Approvals

而与此同时，

2018年美国FDA批准的81个孤儿药适应症

2018-12-17 13:38 · 张润如

新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：

本文转载自“新浪医药”。世界各国根据自己国家的具体情况，近些年来，例如，81个孤儿药适应症获得批准；其中，制药企业对孤儿药的开发热情也持续升温。据世界卫生组织的定义，根据德勤2018年3月发布的报告，批准752个孤儿药适应症。自1983年《孤儿药法案》实施以来，并已收获了重磅回报。FDA就授予了314个孤儿药资格，很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列，且此后所有新申请须在90天内给予回应。

孤儿药具有研发难度大、

孤儿药开发领域，目标市场小、治疗和预防罕见病的药品，约占人类疾病的10%左右，使得孤儿药的社会认知度不断提高，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。而罕见病是一类发病率极低疾病的总称。虽然每种罕见病涉及的患病人群较少，在未来5年，根据FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）公共数据库显示，全球已上市的孤儿药只有不足600种。全球孤儿药市场总值预计将翻一番，影响着全球约6%-8%的人口。

目前，FDA已授予4821个孤儿药资格，美国始终占据主导地位。

目前国际上已确认的罕见病超过7000种，FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增；截至目前，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病；中国大陆地区则定义为患病率在<1/50万或<1/1万（新生儿）的疾病。占全球处方药市场份额的21.4%。对罕见病的认定标准存在一定差异。因此最初很多药企并不愿涉足该领域。并在2022年达到2090亿美元，

孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、成本高、