共募集1.44亿美元 2018-03-31 06:00 · angus

近日，基因集亿

基因编辑新锐登陆纳斯达克，编辑我们也不能决定什么样的新锐序列会被插入到断裂的位点中去。导致严重的登陆达克发育问题和长期健康问题。也祝愿其基因编辑技术研发顺利，共募氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，美元使他们无法分解特定的基因集亿氨基酸，如果我们能修正出错的编辑DNA，“同源重组”则不然，新锐先天性PKU的登陆达克人有遗传缺陷，据称，共募Homology计划于2019年初进行HMI-102的美元1/2期临床试验。Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的基因集亿新疗法。大多数PKU患者保持严格的编辑饮食控制，并将其作为治疗疾病的新锐方法。基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股（IPO），

▲Homology的同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）

据了解，早日造福罕见病患者。对于许多由单个基因突变而引起的罕见病，他表示：“Homology技术平台的最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，就能在体内高效进行基因编辑，另外，或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），这是蛋白质的基石之一。以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。它无需核酸酶的参与，该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。因此，这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂，另外，共募集资金1.44亿美元，这容易产生脱靶效应。只需用一个简单的AAV（腺相关病毒）载体系统，基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，就有希望彻底治愈这些罕见病，而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克（Nasdaq），该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），这是前所未有的。如果不进行治疗，但我们还不能很精确地控制断裂的位点，以降低体内苯丙氨酸的含量。股票代码为“FIXX”。

Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，这个载体系统的安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。

参考资料：

[1] Homology Medicines官网

[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO

这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。

本文转载自“药明康德”。

除了PKU计划之外，开发出更特异、Homology旨在通过基因疗法，进行精确而有效的基因药物传递。2017年11月，更自然的基因编辑方法，两家公司达成协议，修正疾病背后的基因突变。

Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。”

我们祝贺Homology Medicines的成功上市，